• 平井 将秀

Rapamune (sirolimus):リンパ脈管筋腫症の新薬誕生

FDAは本日、リンパ脈管筋腫症(lymphangioleiomyomatosis)の治療薬としてRapamune (sirolimus)を承認しました。本疾患は主に出産適齢期(childbearing age)の女性で生じやすい進行性の肺疾患である。この医薬品は本疾患の治療薬として初めてのものです。

LAMは気道や血管、リンパ管に対する平滑筋の異常な増殖であり、肺の破壊という結果を経て、気道閉塞、体内への酸素供給の低下をもたらします。LAMはとても珍しい病気(very rare disease)です。U.S. National Library of Medicineの報告によると、世界的に100万人の女性のうち2~5人がこの疾患にかかっています。

錠剤、経口薬の両方で使用可能なRapamuneは、腎移植を受けた13歳以上の患者を対象に、臓器拒絶反応(organ rejection)を防ぐための免疫抑制剤として1999年に最初に承認されました。Rapamuneのスポンサーにより、同薬は適応症に対して顕著な効果を発揮する可能性が示されたため、画期的治療薬に指定されました。

また、LAMは奇病(rare disease)であることから、Rapamuneはオーファンドラッグ指定も受けました。この医薬品の開発の一部は、FDA Orphan Products Grants Programの支援を受けています。

LAMの治療に対するRapamuneの安全性と有効性は、89名の患者を対象にRapamuneと不活性剤(プラセボ)の有効性を比較した臨床試験で調査されました。その期間は12ヶ月であり、フォローアップ期間は12ヶ月でした。

Rapamune投与で最も多く確認された副作用は口唇潰瘍(lip ulcer)、下痢、腹痛、喉の炎症、胸痛、上気道感染、頭痛、筋肉痛、コレステロール値の上昇などでした。腎移植患者では過敏症(hypersensitivity)や腫脹(浮腫)などの深刻な副作用が確認されました。

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​埼玉県川口市芝下2-28-29

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